在去年的中国国际进口博览会现场，几位ALK阳性（NSCLC）患者的分享让无数人动容。来自辽宁的晶晶，在服用阿来替尼五年后，找回了曾经以为再也回不去的正常生活；来自江苏的大浩，曾因全身多处转移以为人生就此停摆，如今却带着病友自驾进藏、遍览山河。
他们不是个例，而是越来越多ALK阳性肺癌患者长期高质量带瘤生存的真实写照。当肺癌逐渐迈入“慢病化管理”时代，这些故事向外界传递了一个清晰的信号：“长期生存”已不再是唯一目标，“如何更好地生活”正成为医患共同奔赴的新方向。而就在近期召开的全球顶尖学术会议——美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，一项基于中国医保数据库数据的真实世界研究（摘要编号：e20688）为这种“从从容容”的生活状态提供了有力的科学注解。
从延长生命到全病程管理
ALK阳性肺癌患者实现“慢病化”
肺癌作为我国第一大恶性肿瘤，每年新发病例约106.06万例，防控形势严峻。其中，非小细胞肺癌（NSCLC）占比高达85%。而在NSCLC中，ALK基因融合阳性虽仅占3%-7%，但其年新发患者仍近3.5万。得益于靶向药物的飞速发展，这一亚型的患者中位生存期显著延长，ALK突变也因此被形象地称为“钻石突变”。
中山大学肿瘤防治中心综合科主任夏良平教授指出，随着精准治疗时代的到来，肺癌诊疗关注的焦点已经发生了根本性转变。对于ALK阳性患者，带瘤长期生存已成为可能。治疗的目标不再仅仅是“活得更久”，更是要“活得更好”，帮助患者从“持续治病”的状态中解放出来，重新回归工作、家庭和社会。他强调，这种治疗理念的升级，要求临床医生在选择方案时，必须兼顾长期疗效、生活质量和患者的自我管理能力。越来越多服药多年仍高质量生活的患者，正是这种慢病化管理成功的生动体现。
中位治疗持续时间更长
真实世界数据验证“优选”方案
临床试验的数据通常是药物疗效的上限，因为真实世界的情况更为复杂，患者常常面临合并多种基础疾病、转诊不便、用药依从性参差不齐等多重挑战。因此，来自真实世界的数据对于评估药物的长期综合价值至关重要。
此次入选ASCO大会摘要的《基于真实世界数据平台的晚期NSCLC中ALK-TKIs治疗模式、医疗成本及成本效益比较研究》，正好填补了这一空白。该项研究基于覆盖北京市2700万参保人的全量结算数据，全景式地呈现了不同ALK-TKI在真实世界中的长期表现。夏良平教授对此项研究的意义给予了高度评价。他指出，“一个药物的价值不仅要看临床研究曲线，更要看患者能否在真实世界中长期、规范地坚持用下去。只有坚持用药，临床研究疗效才有机会持续稳定地转化为个体患者的生存获益。”
他进一步援引研究数据解释道，该研究中不同药物的治疗持续时间差异巨大。例如，阿来替尼的中位治疗持续时间达到了569天（19.0个月），明显长于其他几种药物。药物使用时间越长，往往提示该药物有效与安全。这意味着在真实诊疗环境中，使用阿来替尼的患者能够更持久地坚持规范治疗，这对于稳定病情、延长生存至关重要。
抗癌患者“从容生活”新注解
更少的往返医院频次与更低的额外负担
“从从容容”不仅是一种感觉，更是可以用具体指标量化的生活状态。上述真实世界研究从“年均就诊次数”“住院天数”和“伴随治疗费用”等维度，揭示了不同治疗方案对患者生活的真实影响。
夏良平教授对此进行了解读：作为医生，临床决策中会非常关注治疗对患者日常生活的“干扰”。研究结果显示：阿来替尼组患者的年均就诊次数中位数仅为15.96次，年均住院天数中位数低至36.53天，这两项指标在同类药物中都处于较优水平。这意味着患者有更多的时间回归家庭、回归工作岗位，而不是奔波于医院之间。这也是真正实现肿瘤慢性化管理的目标之一。
此外，研究还发现阿来替尼在伴随治疗费用上同样最低。夏良平教授补充道：“伴随治疗费用，通俗讲就是处理药物副作用所需的额外花费。阿来替尼在降脂药、中枢神经系统用药等方面的费用均为最低，说明它的安全性更易于管理。患者不用‘为了治癌，再吃药治副作用’，这大大减轻了患者的身体负担和经济压力。”研究数据显示，阿来替尼年均总费用平均值约为23.34万元，除靶向药之外的医疗费用比第三代ALK-TKI平均每人每年节省超8600元，比其他同类靶向药节省超4.5万元。这不仅减轻了患者家庭负担，也提高了医保基金的使用效率。
ALK阳性患者的抗癌道路
可兼顾疗效安全与医保可及
面对琳琅满目的治疗选项，患者和家属如何做出更有利于长期生活的决策，结合此次ASCO发布的最新证据和专家观点，有几项服务性资讯值得参考。
树立“全病程管理”的观念至关重要。夏良平教授建议，初诊的ALK阳性患者不应只盯着眼前的疗效，而要为未来几年甚至十几年的生活质量做规划。选择一线治疗方案时，应优先考虑那些经过长期验证、能最大限度减少对生活干扰的药物。
值得关注的是，安全性带来的长期红利往往被低估。夏良平教授指出，很多患者初期只关注肿瘤是否缩小，而忽略了药物的副作用，或者选择忍一忍，而对于远期副作用更没有引起大家的重视。随着ALK突变肺癌生存期的显著延长，药物的任何副作用都应该得到重视，例如高脂血症、体重增加等代谢异常，例如肝肾功能异常、皮疹、水肿等，如果长期得不到控制，可能诱发很多问题，甚至心脑血管等严重事件，这些副作用也会导致治疗中断。选择一个安全性高、药物相互作用少的药物，能让整个治疗过程更加平稳、从容。
从可及性角度看，用好医保政策能有效提高优质药物的可负担性。据悉，作为临床常用的ALK抑制剂，阿来替尼已于2019年纳入国家医保目录，目前支付标准处于全球较低水平，覆盖全国约3000家医院。这意味着，患者能够以更低的成本，获得能够支持长期、规范治疗的方案，真正实现从“活得久”到“活得好”的跨越，让“从从容容”的生活不再是少数人的幸运，而成为多数人可以抵达的未来。
采写：南都N视频记者 王道斌
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